一、定義

    細胞基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

    二、行業現狀

    智研咨詢發布的《2021-2027年中國基因治療行業市場研究分析及發展規模預測報告》數據顯示：繼小分子、抗體類藥物后，細胞基因治療有望引導下一代治療技術的浪潮。2015年后全球基因治療行業迎來高速發展，市場持續擴容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場規模達20.8億美元。

2016-2020年全球基因治療市場規模

資料來源：Frost&Sullivan、智研咨詢整理

    2020年中國基因治療市場規模為2380萬美元，2016-2020年CAGR僅為12.2%。隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持，預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。迅速擴大的市場規模衍生出充足的基因治療產品研發需求，為CDMO企業發展提供廣闊空間。

2016-2020年中國基因治療市場規模

資料來源：Frost&Sullivan、智研咨詢整理

    從細胞治療的臨床試驗來看，截至2021年上半年，全世界有1358個活躍的細胞治療臨床試驗，比2020年底增長43%，2020年同比2019年增長24%。超過一半的臨床試驗針對血液瘤，約40%針對實體瘤。就機構而言，全球十大細胞治療臨床試驗位于美國，顯示了美國在該領域的研究能力。

2021H1全球細胞治療臨床試驗發起數TOP10機構

資料來源：Nature Reviews、智研咨詢整理

    從應用領域來看，基因治療主要針對腫瘤等罕見疾病的治療。到2020年，在正在進行的基因治療ind中，實體瘤的試驗數量占50%，血腫的試驗數量占20%。基因治療在遺傳物質相關疾病的診斷和治療方面顯示出巨大的潛力。

2020年全球基因治療進行中的IND按領域分布

資料來源：Molecular Therapy、智研咨詢整理

    從ind的臨床階段來看，50%的全球基因治療ind位于臨床II期。一旦進入臨床三期，CGT產品被批準上市的可能性將大大提高。

2020年全球基因治療進行中的IND按臨床階段分布

資料來源：Frost & Sullivan、智研咨詢整理

    2015年以來，全球基因治療產業加速發展，產業融資升溫，風險投資、民間投資、IPO活躍。特別是2017年后，隨著腺相關病毒藥物luxturna和兩種car-t藥物kymriah和yescarta的上市，基因治療行業發展迅速，總融資額從2017年的75億美元左右增加到2020年的190億美元。

2016-2020年全球細胞和基因治療行業投融資情況

資料來源：和元生物招股書、智研咨詢整理

    2020年英國ATMP（前沿治療藥物）臨床試驗的基因遞送載體中，腺相關病毒占比達39%（非整合型病毒），慢病毒占比為37%（整合型病毒），是最主流的病毒載體。慢病毒（以HIV-1病毒為基礎，也是逆轉錄病毒的一種）相對逆轉錄病毒（一般指γ-逆轉錄病毒）有更強的嗜性，能夠感染非分裂細胞，同時在安全性上較逆轉錄病毒有所進步。腺相關病毒（AAV）的宿主范圍極為廣泛，可長時間穩定地表達目的基因，同時其免疫原性較低，因而在非整合型病毒中應用較多。

2020年ATMP臨床試驗中基因載體的類型

資料來源：BioPharma Reporter、智研咨詢整理

    三、成本構成

    從實驗室到GMP生產，CGT產品的成本結構可能會發生很大變化。當生產規模較小時，人工成本、各種前期投入和設施成本在總成本中的比例較高。

2021上半年CGT領域小規模生產成本構成

資料來源：Lonza官網、智研咨詢整理

    一旦大規模生產完成，人工成本、各種前期投入和設施成本比例將被稀釋，適用性將發生變化，與工業化相關的各種原材料、耗材和其他成本的比例將大幅增加。

2021上半年CGT領域大規模生產成本構成

資料來源：Lonza官網、智研咨詢整理