1、行業主管部門

    基因治療行業屬于國家發改委頒布的《產業結構調整指導目錄（2019年本）》中規定的鼓勵類產業；行業主管部門包括國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會等。

    國家藥品監督管理局，主要負責藥品、醫療器械和化妝品的安全監督管理、標準管理、注冊管理、質量管理、上市后風險管理及監督檢查，并指導省、自治區、直轄市藥品監督管理部門的工作；國家衛生健康委員會，主要職責是擬訂國民健康政策，協調推進深化醫藥衛生體制改革，組織制定國家基本藥物制度，監督管理公共衛生、醫療服務和衛生應急，負責計劃生育管理和服務工作，擬訂應對人口老齡化、醫養結合政策措施等。

    2、行業監管體制

    （1）行業準入管理制度

    《中華人民共和國藥品管理法》規定，藥品生產企業依據藥物總體研發策略進行實驗室研究、非臨床研究和臨床研究等開發藥物；并按照《藥品注冊管理辦法》等相關要求對所研究的藥物進行注冊。

    （2）藥物研發

    通過對候選藥物進行實驗室研究和動物試驗等臨床前研究，觀察其生物活性和初步安全性。完成臨床前研究后，按照《中華人民共和國藥品管理法》等相關規定，進行新藥臨床試驗申請或藥物生物等效性試驗備案。

    藥物臨床試驗分為I期、II期、III期試驗以及生物等效性試驗。根據創新藥特點和研究目的，研究內容包括臨床藥理學研究、探索性臨床試驗、確證性臨床試驗和上市后研究。新藥上市申請應有臨床藥理學研究支持對藥物的安全性和有效性的評估。研究內容主要包括藥物對人體的效應（藥效學和不良反應）、人體對藥物的處置（藥代動力學）等。

    （3）藥品注冊制度

    國家藥品監督管理局主管全國藥品注冊管理工作，負責建立藥品注冊管理工作體系和制度，制定藥品注冊管理規范，依法組織藥品注冊審評審批以及相關的監督管理工作。國家藥品監督管理局藥品審評中心負責藥物臨床試驗申請、藥品上市許可申請、補充申請和境外生產藥品再注冊申請等的審評。

    藥品審評單位根據藥品注冊申報資料、核查結果、檢驗結果等，對藥品的安全性、有效性和質量可控性等進行綜合審評，綜合審評結論通過的，批準藥品上市，發給藥品注冊批件。

    （4）藥品生產質量管理制度

    從事藥品生產活動應當遵守《藥品生產質量管理規范》（GMP），建立健全藥品生產質量管理體系，保證藥品生產全過程持續符合法定要求。2019年12月1日施行的《中華人民共和國藥品管理法》取消了GMP的強制認證，改為動態檢查GMP執行情況，加強了事中及事后監管。

    （5）藥品上市許可持有人制度

    國家對藥品管理實行藥品上市許可持有人制度（MAH）。藥品上市許可持有人系指取得藥品注冊證書的企業或者藥品研制機構，可以自行生產藥品，也可以委托藥品生產企業生產。藥品上市許可持有人對藥品研制、生產、經營、使用全過程中藥品的安全性、有效性和質量可控性負責并承擔相應責任。

    3、行業主要法規政策

    （1）行業法規及指導意見

    行業相關的法律法規和指導意見如下：

資料來源：公開資料整理

    （2）行業政策

    行業相關政策如下：

資料來源：公開資料整理