一、定義

    基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

    二、2021年全球及中國基因治療市場分析概括：

    隨著基因治療臨床試驗的不斷開展和產品的陸續獲批，2016 年以來，全球基因治療市場高速發展，從 2016 年到 2020 年，市場從約 5,040 萬美元增長到 20.75 億美元。

2016-2021年全球基因治療市場規模

資料來源：智研咨詢整理

    中國基因治療市場規模從 2016 年的 1,500 萬人民幣增長到 2020 年的 2,380 萬人民幣。隨著中國基因治療市場將得益于相關利好政策的支持、臨床試驗的不斷開展和產品的不斷獲批，預計其規模將于 2021年達到 2.68億人民幣。

2016-2021年中國基因治療市場規模

資料來源：智研咨詢整理

    截至 2020 年 12 月 31 日，全球正在進行的基因 治療臨床試驗中，有超過一半針對腫瘤治療，此外，基因治療在感染性疾病、血液系統疾病、內分泌系統和代謝性疾病領域也較為活躍。

2020年全球在研基因治療臨床試驗各治療領域占比

資料來源：智研咨詢整理

    截至 2020 年 12 月 31 日，根據 CDE 注冊的臨床實驗來看，中國正在進行的基因治療臨床 試驗中，有75%針對腫瘤；此外，感染性疾病和循環系統疾病各占 13%和 11%。

2020年中國在研基因治療臨床試驗各治療領域占比

資料來源：智研咨詢整理

    2015 年，美國第一款基因治療產品 IMLYGIC 上市，此后，獲批基因治療產品開始增多，截至 2021 年 5 月，美國共有 8 個基因治療產品上市，其中 6 個是腫瘤治療產品，2 個應用于遺傳疾病領域。

2015-2021年FDA累計批準的基因治療產品數量

資料來源：公開資料整理

    2016 年至 2020 年，全球基因治療 CRO 市場規模從 3.96億美元增長至 7.05億美元。隨著 支持基因治療以及 CRO 行業的政策相繼出臺，預計未來全球基因治療 CRO 市場將持續穩步增 長，于 2021年增至8.32億美元。

2016-2021年全球基因治療 CRO 市場規模

資料來源：公開資料整理

    智研咨詢發布的《2021-2027年中國基因治療行業市場研究分析及發展規模預測報告》數據顯示：2016 年至 2020 年，中國基因治療 CRO 市場規模從 1.7 億人民幣增長至 3.1 億人民幣，預 計將于 2021年增至 3.92億人民幣。

2016-2021年中國基因治療 CRO 市場規模

資料來源：公開資料整理

    目前，全球范圍內基因治療的 CDMO 服務都處于萌芽階段，從 2016 年到 2020 年，市場 從 7.66億美元增長到 17.19億美元。隨著基因治療臨床試驗的不斷開展，預計到 2021年，全球基因治療 CDMO 市場規模將達到 22.26億美元。

2016-2021年全球基因治療 CDMO 市場規模

資料來源：公開資料整理

    縱觀全球，中國將是增速最快的基因治療 CDMO 細分市場，從 2018 年到 2020 年，中國基因治療 CDMO 市場從 8.66億人民幣增長到 13.34億人民幣，預計到 2021年，市場規模將達到20.72 億人民幣。

2016-2021年中國基因治療 CDMO 市場規模

資料來源：公開資料整理