內容概要：小分子藥物是擁有單一明確有效成成分、分子量在1000道爾頓以下的有機化合物分子。廣義上講，當前臨床上使用的大部分化學藥品都是小分子藥物。隨著人口老齡化加劇以及生活方式的改變，癌癥、心血管疾病、神經系統疾病等慢性疾病的發病率不斷上升，大量未滿足的臨床需求為小分子創新藥物提供了廣闊的市場空間。數據顯示，2024年全球小分子創新藥市場規模已從2019年的5580億美元增長至6939億美元。全球小分子創新藥市場規模穩步上升，產業顯示出良好的發展態勢和市場潛力。根據市場預測，2025年全球小分子創新藥市場規模有望進一步增長達到7655億美元。

相關上市企業：華海藥業（600521）；海思科（002653）；恒瑞醫藥（600276）；百濟神州（688235）；石藥集團（01093）；信達生物（01801）；貝達藥業（300558）；復星醫藥（600196）等

相關企業：正大天晴藥業集團股份有限公司；深圳市小分子新藥創新中心有限公司；深圳市新樾生物科技有限公司；盈科瑞創新藥業（珠海）有限公司；無錫華泰創新藥技術研究院有限公司；山東創新藥物研發有限公司；文韜創新藥物研究（北京）股份有限公司等

關鍵詞：產業鏈；小分子創新藥行業規模；批準新藥；重點企業；發展趨勢

一、行業概況

根據我國2007年出臺的《藥品注冊管理辦法》界定，新藥是指沒有在中國境內上市銷售的藥品。2016年國家藥品監督管理局《關于發布化學藥品注冊分類改革工作方案的公告》中，將化藥新藥分為創新藥和改良型新藥，創新藥是指含有新的結構明確的、擁有藥理作用的化合物，且具有臨床價值的藥品。2020年國家藥品監督管理局《生物制品注冊分類及申報資料要求》，將治療用生物制品(生物藥)分為創新型生物制品、改良型生物制品和境內或境外已上市生物制品。

相對于大分子藥物，小分子藥物是擁有單一明確有效成成分、分子量在1000道爾頓以下的有機化合物分子。廣義上講，當前臨床上使用的大部分化學藥品都是小分子藥物。隨著生命科學與生物技術的快速發展，單克隆抗體、重組蛋白、基因與細胞治療等具有較大分子量的治療用生物制品在市場中的份額越來越大，但化學藥仍然是藥品開發中的主角。和大分子生物藥對比，小分子藥物有著分子量小、不涉及免疫原性、易吸收、工藝成熟、可穿透細胞膜、易于儲存和運輸等優點。

小分子創新藥行業產業鏈上游參與主體為原材料供應商，主要包括相關專利提供商、制藥裝備提供商、醫學設備和器械提供商、實驗耗材提供商等。產業鏈中游參與主體是相關藥物生產商，包括大型跨國制藥企業、本土大型藥企和初創企業；下游主要集中在全國各級醫療機構和院內DTP藥房。其中，產業鏈中上游企業具有強烈的創新需求和驅動力，成為整個產業價值創造的核心引擎。

二、全球市場

近年來，全球小分子藥物市場投融資熱度持續攀升。例如，2024年12月，諾華以29億美元收購小分子藥物PTC518，聚焦亨廷頓病；百濟神州以18億美元攬獲石藥集團的SYH2039，探索實體瘤治療潛力。這些大額交易，再次證明小分子藥物的戰略地位。隨著市場資本投資增多，全球小分子藥物新藥審批動態頻繁。據統計，截止2024年12月底，美國FDA已經批準57款新藥，其中30款為小分子藥物，占比超過50%。這一比例在過去近十年中平均為63%，最高達到75%，足以證明小分子藥物在新藥研發中的基礎地位。

隨著人口老齡化加劇以及生活方式的改變，癌癥、心血管疾病、神經系統疾病等慢性疾病的發病率不斷上升，大量未滿足的臨床需求為小分子創新藥物提供了廣闊的市場空間。數據顯示，2024年全球小分子創新藥市場規模已從2019年的5580億美元增長至6939億美元。全球小分子創新藥市場規模穩步上升，產業顯示出良好的發展態勢和市場潛力。根據市場預測，2025年全球小分子創新藥市場規模有望進一步增長達到7655億美元。

相關報告：智研咨詢發布的《中國小分子創新藥行業市場競爭格局及發展前景研判報告》

三、國內市場

隨著我國逐漸邁入人口老齡化社會，全社會以惡性腫瘤為代表的慢性非傳染性疾病負擔日益加劇，小分子化學藥物在疾病治療中的作用愈發凸顯。在國家政策支持下，近年來國內醫藥企業對小分子藥物產品的研發創新關注度日益增強，默沙東、阿斯利康等跨國巨頭也開始加速布局中國創新藥市場，持續為我國小分子創新藥行業發展注入活力，行業研發進入新階段，國內小分子創新藥物批準新藥占比不斷增多。據統計，2024年，國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市的新藥有90款。從注冊類型分布來看，其中化學藥占比59%，其中小分子藥物占了91%，剩下的為合成多肽和診斷試劑；生物藥占比38%，中藥占比3%。

從市場規模看，近年來，在國家大力支持醫藥產業創新發展政策，以及市場需求雙重驅動下，我國小分子創新藥物產業規模呈現穩步擴容態勢。數據顯示，2024年我國小分子創新藥市場規模已從2019年的2108億美元增長至2530億美元，已成為全球小分析藥物行業最大消費市場；根據市場預測，2025年國內小分子創新藥行業規模有望突破至2600億美元，行業發展潛力巨大。

四、企業格局

我國小分子創新藥市場競爭主體十分多元化，包括向研發創新藥轉型的老牌大型仿制藥企業、基于早期技術積累和創新商業模式實現跨越式發展的創新藥企，以及數量眾多的臨床期初創藥企。這些企業共同構建了國內小分子創新藥的行業生態。近年來，隨著創新藥市場熱度攀升，國內小分子創新藥物市場競爭日益激烈。其中，恒瑞醫藥、百濟神州、信達生物等企業憑借強大的研發實力和豐富的產品線，其市場競爭力日益增強，逐漸成為行業領軍企業。

浙江華海藥業股份有限公司初創于1989年，其前身為臨海市汛橋合成化工廠，2001年1月整體變更設立為浙江華海藥業股份有限公司，2003年3月在上海證券交易所成功上市，股票簡稱“華海藥業”。華海藥業主要從事多劑型的仿制藥、生物藥、創新藥及特色原料藥的研發、生產和銷售，是集醫藥研發、制造、銷售于一體的大型高新技術醫藥企業。在小分子新藥方面，華海藥業以研發國內首創、同類最優的小分子創新藥為目標，聚焦中樞神經系統疾病、代謝相關疾病、腫瘤相關疾病的創新藥研發領域，發掘具有高市場前景和潛在競爭力的研究項目。數據顯示，2024年前三季度，華海藥業營業收入為72.48億元，同比增長16.76%。

海思科醫藥集團股份有限公司成立于2000年，2012年在深圳中小板上市，股票簡稱“海思科”。海思科是一家專注于新藥研發，集生產制造及銷售推廣為一體的專業化醫藥集團上市公司，擁有覆蓋麻醉產品、腸外營養系、腫瘤止吐、肝膽消化、抗生素、心腦血管等多個細分領域的產品布局，現有40 余個品種，多為國內首家或獨家仿制，主要產品包括環泊酚注射液、苯磺酸克利加巴林膠囊、考格列汀片、甲磺酸多拉司瓊注射液、多烯磷脂酰膽堿注射液、氟哌噻噸美利曲辛片、注射用甲潑尼龍琥珀酸鈉等。數據顯示，2024年前三季度，海思科營業收入為27.51億元，同比增長15.41%。

五、發展趨勢

1、個性化治療方案日益興起

隨著基因檢測技術的發展和對疾病發病機制的深入理解，個性化治療將成為未來小分子創新藥的重要趨勢。醫生可以根據患者的基因信息、代謝特征等因素，選擇最適合患者的藥物和治療方案，從而提高治療效果并減少不良反應。這種個性化的治療模式將促使企業開發更多針對特定患者群體的藥物，滿足不同患者的需求。

2、市場需求持續增長

隨著中國人口老齡化加劇和慢性病患者數量的增加，對創新藥的需求不斷增長。近年來，我國小分子創新藥市場規模整體呈增長態勢，2024年已增長至2530億美元。未來，隨著醫療技術的進步和人們生活水平的提高，人們對創新藥的需求將更加多元化和個性化，這將為小分子創新藥行業帶來更廣闊的市場空間。根據市場預測，2025年國內小分子創新藥行業規模有望達到2600億美元以上。

3、技術創新升級加速，將持續助力行業發展

近年來，計算機輔助藥物設計、高通量篩選、虛擬篩選等技術逐漸成為藥物開發的主流，能夠加速藥物研發進程，提高研發效率，為小分子創新藥研發帶來了新的機遇。此外，PROTAC技術、變構調節劑、氘代藥物等生命科學領域的新技術也備受關注，為小分子創新藥的研發提供了新的思路和方法。這些技術的不斷創新和融合，將推動小分子創新藥行業向更高水平發展。

4、國際化步伐加快

隨著中國小分子創新藥研發水平的提高，國內藥企開始加速布局海外市場。越來越多的國產創新藥通過海外授權交易進入國際市場，展現了中國藥企在全球市場的競爭力。未來，中國小分子創新藥企業將進一步拓展國際市場，加強國際合作，提升在全球醫藥行業的影響力。

以上數據及信息可參考智研咨詢（www.szxuejia.com）發布的《中國小分子創新藥行業市場競爭格局及發展前景研判報告》。智研咨詢是中國領先產業咨詢機構，提供深度產業研究報告、商業計劃書、可行性研究報告及定制服務等一站式產業咨詢服務。您可以關注【智研咨詢】公眾號，每天及時掌握更多行業動態。