內容概要：隨著現代醫學技術發展，人類對于基因的研究愈加深入，DNA重組、基因克隆等技術的逐步走向成熟，市場對于基因工程技術在各種疾病的預防醫治過程中的探索應用也越來越多。疊加市場對于基因治療手段的認知、認可度日益提升，基因治療開始成為越來越多難治病例、罕見病患者甚至是絕癥患者為提高生活質量、提高患病生存概率而選擇的新醫療手段，社會基因治療藥物消耗需求不斷增長，加速推動國內基因治療市場規模發展。據統計，2023年，我國基因治療市場規模已增長至22.44億元。

關鍵詞：基因工程藥物產業鏈；基因治療；基因藥物基地；基因工程藥物研發上市

一、行業概述

基因工程藥物指采用基因工程技術研制的，能預防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統方法制取的特殊藥物。按作用原理的不同，基因工程藥物可大致分為重組蛋白質類藥物和核酸類藥物兩大類。其中，重組蛋白質藥物又可細分為細胞因子藥物（如干擾素、集落因子、白細胞介素、凝血因子等）、蛋白質類激素藥物（如生長激素、胰島素、促卵泡素、甲狀腺刺激素等）、溶血栓藥物（如組織型纖溶酶激活劑、鏈激酶、葡激酶等）等類別；核酸類藥物則是指在核酸水平（DNA和RNA）上發揮作用，通過糾正突變基因并使之重新獲得適當功能來治療或預防疾病的藥物，可細分為DNA藥物、反義RNA藥物、RNAi藥物、核酶等類別。

基因工程藥物產業鏈上游包括細胞培養基、基因測序儀器、特殊試劑、化工耗材等生產原材料和設備供應商。這些產品以及基因工程技術是基因研究和藥物開發的基礎，直接影響到產業鏈中下游的研發和生產，具有較高的技術壁壘。產業鏈中游是基因工程藥物的研發和生產環節。這個環節涉及到基因測序、基因編輯、細胞培養、藥物篩選和臨床試驗等多個步驟，是基因藥物行業的核心部分，企業需要具備強大的研發實力、豐富的臨床試驗經驗和嚴格的生產質量管理體系。

產業鏈下游則主要是基因藥物的銷售和渠道，包括醫院、藥店、第三方檢測機構等。這些機構是基因藥物最終到達患者的重要環節，其銷售和服務能力直接影響到基因藥物的市場推廣和應用。同時，政府監管機構、學術研究機構、醫療保險公司等也在整個產業鏈中發揮著重要作用，它們對基因藥物的審批、定價、報銷等政策制定和實施，對行業的發展具有重要影響。

我國基因工程制藥產業自1989年批準了第一個在中國生產的基因工程藥物——重組人干擾素αlb以來，?國內基因工程藥物行業實現了從無到有的突破。而后?國家高技術研究計劃（即“八六三”計劃）、攻關計劃和國家自然科學基金會都將生物技術作為優先發展領域予以重點支持，我國基因工程制藥技術等生物技術整體研究水平開始迅速提高，取得了一批高水平的研究成果，為國內新興生物技術產業的建立和發展提供了技術源泉。隨著技術、市場發展至今，目前我國基因工程藥物產業已進入快速發展時期。

近年來，我國政府高度重視生物醫藥產業的發展，將基因工程藥物列為國家醫藥產業發展的重點領域之一，為此，中央及地方有關部門先后制定了一系列政策規劃，明確了基因工程藥物產業的發展目標和重點任務，為行業發展提供了明確的指導方向。同時，《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》《關于深圳建設中國特色社會主義先行示范區放寬市場準入若干特別措施的意見》等政策也提出要加強國內醫藥市場監管力度，持續助力我國基因工程藥物行業有序、規范、健康發展。

二、發展現狀

隨著現代醫學技術發展，人類對于基因的研究愈加深入，DNA重組、基因克隆等技術的逐步走向成熟，市場對于基因工程技術在各種疾病的預防醫治過程中的探索應用也越來越多。例如，2023年4月20日，安徽中盛溯源生物科技有限公司的“NCR300注射液”獲批開展針對骨髓增生異常綜合征（MDS）的臨床試驗；2023年8月2日，強生的JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）獲得中國國家藥監局藥品審評中心的臨床批準，開始對眼科AAV基因療法在繼發于年齡相關性黃斑變性的地圖樣萎縮癥的治療應用展開臨床試驗。近年以來，基因治療賽道熱度持續攀升，全球基因工程藥物領域專利申請數量越來越多，產業規模加速發展。數據顯示，2023年，全球基因治療市場規模已增長至99.15億美元。

根據全球基因工程藥物技術專利申請授權數據分析，值得注意的是，近十年來，全球基因藥物行業專利申請通過率持續下滑態勢。特別是2023年前三個季度，全球基因工程藥物專利申請通過率僅有13.2%，較2013年的專利申請通過率下降了59.94個百分點。這意味著，基因工程技術在醫藥制備領域的初步應用已然開始趨于飽和，市場基因治療探索日益深入，產業發展技術要求也因此日益提升，行業入行門檻進一步提高。

大量基因治療臨床試驗表明，基因治療手段對于部分疾病的控制治療有著顯著效用。我國政府對基因工程藥物研行業關注程度日益提升，加速敦促國內市場追趕國際基因工程藥物研制水平。因此，近年來，在國家政府推動下，我國基因治療產品審批上市流程逐漸完善，國內基因工程藥物研發投融資日益增多，在此背景下，針對特定病癥研發的國產基因治療藥物、基因醫療器械產品開始陸續獲批上市。同時，隨著國內居民對于基因治療手段的認知、認可度日益提升，基因治療開始成為越來越多難治病例、罕見病患者甚至是絕癥患者為提高生活質量、提高患病生存概率而選擇的新醫療手段，社會基因治療藥物消耗需求不斷增長，加速推動國內基因治療市場規模發展。據統計，2023年，我國基因治療市場規模已增長至22.44億元。

相關報告：智研咨詢發布的《中國基因工程藥物行業市場運行格局及前景戰略研判報告》

2023年，全球新增Omisirge、Qalsody ( tofersen)、奧磷布韋片、Vyjuvek、Elevidys等多款細胞和基因療法藥物產品獲批上市，涉及血癌干細胞療法、糖尿病細胞療法、骨髓瘤基因療法、血友病基因療法等領域，為相關患者提供了新的治療選擇，同時也意味著基因治療在這些領域取得新的突破，為全球基因工程藥物產業發展帶來更多契機。

目前，全球范圍內，通過美國、中國等醫藥管理機構審批、上市成功的基因治療藥物包括核酸類藥物、重組病毒類藥物和細胞治療類藥物，其中核酸類藥物可細分為裸質粒、反義寡核苷酸以及小核酸。據統計，2023年，全球獲批上市的基因治療藥物（不包括DNA疫苗和mRNA疫苗）中，有30.61%為體外基因療法基因藥物，28.57%為基于病毒載體的體內基因療法基因藥物，34.69%為小核酸藥物。隨著基因治療應用探索深入，全球基因治療手段不斷增多，市面上基因治療藥物種類不斷增加，全球醫藥治療技術水平不斷提升，為越來越多疾病患者帶來新的治愈希望。

三、產業趨勢

1、基因治療被列入產業重點發展名單，多地加速打造基因藥物基地

隨著基因治療手段理論實踐案例逐個落地，基因藥物治療效果持續凸顯，細胞與基因治療開始成為全球科技與產業競爭的重要“新賽道”。目前，我國基因治療產業仍處于高速發展初期，尚未形成完整產業鏈條。在中央政策推動下，上海、合肥等多地陸續頒布地區基因治療產業發展政策，如2023年9月18日發布的《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023-2025年）》，加速推動基因治療產業基地建設。在各地政策支持下，國內基因治療產業基地建設逐個落地，如2023年10月17日河北森朗生物科技有限公司的“細胞治療產品商業化生產基地項目”正式開工。這意味著，我國基因治療創新技術實力不斷提升，基因藥物生產能力不斷增強，國內基因治療產業鏈建設加速完善，持續助力國家基因治療產業發展。

2、AI助力基因藥物研發，或將有效降低開發成本

在新一輪高新信息技術產業改革背景下，大數據、量子計算等算法技術進入生物制藥領域、助力藥物研發已成為必然趨勢，基因藥物研發企業機構加速探索人工智能制藥領域。2023年6月，英矽智能宣布，旗下用于治療特發性肺纖維化（IPF）的候選藥物“INS018_055”已完成Ⅱ期臨床試驗首例給藥。這意味著，全球第一款由生成式人工智能設計的基因工程候選藥物已推進至Ⅱ臨床試驗階段，這是AI在基因藥物設計研制領域的重要進展。未來，隨著人工智能技術在生物醫藥領域應用探索增多，AI技術將加速進入小核酸藥物的篩選設計、動物模型的構建、蛋白藥物的設計研發等基因藥物研發環節，或將有效降低基因藥物研發需投入的資金、時間成本，持續助力基因治療藥物開發，基因治療給藥成本有望下降。

以上數據及信息可參考智研咨詢（www.szxuejia.com）發布的《中國基因工程藥物行業市場運行格局及前景戰略研判報告》。智研咨詢是中國領先產業咨詢機構，提供深度產業研究報告、商業計劃書、可行性研究報告及定制服務等一站式產業咨詢服務。您可以關注【智研咨詢】公眾號，每天及時掌握更多行業動態。