一、核酸藥物種類及原理

核酸藥物包括小干擾RNA（siRNA），小激動RNA（saRNA），微小RNA（microRNA），信使RNA（mRNA）。

mRNA疫苗原料為信使RNA，單鏈，不需要進入細胞核，無外源基因片段整合到基因組的風險。mRNA進入細胞后轉染后生成的蛋白就有更好的構象和活性。且mRNA疫苗好生產、成本低，可通過簡單的復制模板快速獲得。而因為單鏈結構，mRNA非常脆弱，易被體內的酶降解。分子量大，親水性強，是小分子藥物的上千倍。影響mRNA成藥性的關鍵就是載體和輸送技術。mRNA疫苗需要特殊的修飾和遞送系統，以實現細胞內表達。自身攜帶負電荷，難以通過細胞膜進入細胞內。

核酸藥物的原理

資料來源：智研咨詢整理

開發mRNA疫苗難點有兩個：1、規避專利設計可電離陽離子脂質及脂質的工業化生產；2、工業生產設備。

開發mRNA疫苗難點

資料來源：智研咨詢整理

二、核酸藥物行業發展現狀

核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物,包括寡聚核苷酸藥物、核酸適配體藥物和核酸疫苗.目前核酸藥物已被廣泛用于基礎研究,疾病的臨床診斷和治療，如腫瘤、感染性疾病、血液病及神經退行性疾病等。

近年來，我國大力鼓勵創新藥物研發，藥品優先評審、藥品上市許可人制度等重磅政策頻出，有力地促進了我國創新藥行業的發展。

核酸藥物行業相關政策

資料來源：智研咨詢整理

相關報告：智研咨詢發布的《2022-2028年中國核酸藥物行業市場全景調查及發展趨勢分析報告》

新冠疫情加速了RNA藥物的上市，隨著遞送技術的發展和RNA藥物形式的多樣化發展，核酸藥物已經開啟繁榮發展的時代，也被稱為繼化學藥、抗體藥后的第三代藥物。

核酸藥物包括mRNA、反義寡核苷酸、環形RNA、非編碼RNA、核酶、脫氧核酶、小干擾RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)等多種形式。

目前，全球獲批的核酸藥物有14款，獲得FDA的緊急使用授權的有2種mRNA疫苗，除此之外，還有眾多核酸藥物在臨床試驗中，預計隨著核酸藥物技術的不斷改進和對遺傳調控的深入理解，未來核酸藥物會有更加長足的發展，并在傳染病以外的疾病領域也會有所突破。

全球獲批的核酸藥物

資料來源：PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理

mRNA疫苗為有效應對COVID-19疫情，mRNA疫苗的研發被提上日程，也取得了較大進展。截至2020年底，獲得美國FDA緊急使用授權的兩款疫苗均為mRNA疫苗。BNT162b2和mRNA-1273在Ⅲ期臨床試驗中顯示對COVID-19的保護效力分別達到95.0%和94.1%，主要不良反應為輕中度，嚴重不良事件發生率較低，初步表明疫苗具有較高的有效性和安全性。

全球mRNA疫苗獲授權情況

資料來源：PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理

近年來，在一系列創新型企業帶動下，我國原創新藥研發取得了一系列新進展。艾博生物、藍鵲生物和斯微生物等積極致力于mRNA藥物/疫苗的研發，2020年6月，艾博生物聯合軍事醫學研究院、云南沃森生物共同研制的針對COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)獲批臨床試驗，是國內第一個獲得批準的mRNA疫苗，現已進入II期臨床階段。

截至2020年12月我國核酸藥物臨床試驗數據

資料來源：PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理

核酸藥物領域是近兩年增長最快的生物醫藥細分領域。近年來，中國國內資本市場也繼續深化對核酸藥物的布局，投融資事件有了大幅的增長。2021年中國核酸藥物市場投融資事件45起，同比增長114.3%。

2018-2021年中國核酸藥物市場投融資數量及增長

資料來源：醫藥魔方、易凱資本、智研咨詢整理

2020年中國核酸藥物市場投融資金額為108.1億元，同比增長1701.7%；2021年中國核酸藥物市場投融資金額為150.5億元，同比增長39.2%。

2018-2021年中國核酸藥物市場投融資金額及增長

資料來源：醫藥魔方、易凱資本、智研咨詢整理

近年來，生物醫藥細分領域融資熱度增長最快的是核酸藥物領域，mRNA疫苗在疫情中出色的表現吸引了大量投資人的關注。其中，艾博生物mRNA疫苗在2021年11月29日獲得C+輪3億美元的融資。

中國核酸藥物領域國內融資事件

資料來源：智研咨詢整理

三、核酸藥物的發展趨勢及推動行業發展的對策建議

核酸藥物以其療效顯著、開發周期短成為臨床用藥和新藥市場的熱點。我國原創新藥起步較晚，當前新藥獲批上市不多，但依托國內頂尖研究力量和一大批創新型研發企業砥礪奮進，已有多款新藥處于臨床試驗和臨床前階段。2021年，我國開啟“十四五”踏上新征程，面向人民生命健康的重大需求，圍繞核酸藥物前沿關鍵技術難點，匯聚企業、高校和科研院所等多元創新主體的強大力量，圍困我國核酸藥物研發的靶向性差、脫靶效應和穩定性差等瓶頸問題有望加快解決。

核酸藥物的發展趨勢及推動行業發展的對策建議

資料來源：智研咨詢整理

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