摘要：多發性硬化癥是一種影響中樞神經系統的慢性炎癥性疾病，其主要特征為免疫介導的脫髓鞘過程，造成神經功能的多方面損害。這種疾病以神經功能缺失的多灶性表現而著稱，給患者的日常生活和工作帶來了重大挑戰。2023年中國多發性硬化癥患者總人數達4.99萬人，同比增長7.08%。得益于國家政策的支持、醫療保障體系的不斷優化，以及醫療科研機構和制藥企業在新藥研發、臨床試驗和市場準入方面的持續努力，公眾對于多發性硬化癥的認識逐漸加深。同時，醫保政策對罕見病藥品的覆蓋范圍擴大，有效緩解了患者的經濟壓力，從而提高了治療藥物的可獲得性和使用率，為患者帶來了更多的希望和更廣泛的治療選擇。

一、定義及分類

多發性硬化癥是以中樞神經系統白質炎性脫髓鞘病變為主要特點的自身免疫病。根據患者病程及復發緩解情況可將多發性硬化癥分為復發緩解型、繼發進展型和原發進展型三種常見臨床類型，根據癥狀臨床分期中治療目標差異可將多發性硬化癥治療用藥分為急性期治療藥物和緩解期治療藥物。

二、行業政策

1、主管部門和監管體制

多發性硬化癥治療藥物行業主管部門包括國家藥品監督管理局及其分支機構作為藥品監管部門，通過制定有關醫藥行業的市場監管、新藥及仿制藥審批等方面的行政法規及政策的方式，對藥品的研究、生產、流通和使用的全過程進行行政管理和技術監督，對醫藥行業進行日常監督管理。各省、自治區、直轄市人民政府藥品監督管理部門負責本行政區域內的藥品監督管理工作。

2、行業相關政策

中國多發性硬化癥治療用藥當前仍存在較大需求缺口。因此，政府出臺了一系列政策以推動多發性硬化癥治療藥物行業的發展。2023年12月，國家發改委印發《產業結構調整指導目錄（2024年本）》，提出鼓勵新藥開發與產業化，包括擁有自主知識產權的創新藥和改良型新藥、兒童藥、短缺藥、罕見病用藥，重大疾病防治疫苗、新型抗體藥物、重組蛋白質藥物、核酸藥物、生物酶制劑、基因治療和細胞治療藥物。該政策有助于推動本土企業在多發性硬化癥治療藥物領域的創新和研發，有效促進MS治療藥物的產業化進程，加快從實驗室到市場的轉化速度，使新藥能夠更快地服務于患者。

三、發展歷程

中國多發性硬化癥治療藥物行業發展主要經歷了兩個階段。21世紀初至2020年的萌芽期，多發性硬化癥因其患病人數少、初始發病癥狀不明顯等特性，全球用藥市場發展存在一定滯后性，中國藥物治療行業萌芽期起于21世紀初期。在此期間，海外DMT藥物原研企業多藥品上市驅動中國制藥企業研發進展緊跟。截至2020年，全球上市藥品已覆蓋多發性硬化癥全部臨床分型，中國市場在此階段專攻仿制藥研發進展，以患者“有藥可醫”為基本發展目標。同時在指引文件方面，《第一版罕見病目錄》和《罕見病診療指南（2019版）》在此期間問世，明確將多發性硬化癥歸為“罕見病”類別，且為不同分型和不同發病期患者臨床用藥提供科學參考，是中國多發性硬化癥治療藥物行業逐漸走向系統化發展的重要標志。

2021年至今的高速發展期，中國多發性硬化癥患者需求缺口逐漸擴大，引導藥物治療行業加速進入高速發展時期。在此期間中國仿制藥研發重點關注DMT藥物，國家藥監局加大對于罕見病用藥審評審批和突破性療法申報流程的關注力度，同時醫保政策緊跟，縮短患者等待新藥上市時間的同時最大限度降低患者治療的成本負擔。另外在此期間《第二版罕見病目錄》上市，多發性硬化癥已納入《第一版罕見病目錄》中，此次目錄更新一方面提升藥品監管和疾病防控部門對罕見病用藥短缺問題的重視，另一方面為科研機構和制藥企業明確研發生產方向，從罕見病攻破角度促使中國居民大健康“預防-問診-治療”全流程加速進入成熟階段。

四、行業壁壘

1、技術壁壘

中國多發性硬化癥治療藥物行業面臨的技術壁壘主要體現在藥物研發的復雜性和高難度上。多發性硬化癥作為一種慢性、進展性的自身免疫性疾病，其病理機制復雜，涉及多種免疫細胞和信號通路。因此，開發有效的治療藥物需要深入理解疾病的分子機制，這要求企業具備高水平的科研能力和技術積累。同時，新藥研發周期長，從藥物發現到臨床試驗再到最終上市，通常需要數年甚至十幾年的時間，并且伴隨著高昂的研發成本和失敗風險。此外，多發性硬化癥治療藥物的臨床試驗設計也極具挑戰，需要精確評估藥物的療效和安全性，這進一步增加了技術壁壘。因此，對于新進入者來說，沒有強大的技術支持和雄厚的資金實力，很難在這一領域取得突破。

2、政策和監管壁壘

多發性硬化癥治療藥物屬于特殊藥品，其研發、生產、銷售等各個環節都受到嚴格的政策和監管。在中國，藥品監管機構對藥品的審批流程有著嚴格的要求，包括臨床前研究、臨床試驗、新藥申請、生產許可等多個階段。這些監管要求不僅涉及藥品的安全性、有效性和質量控制，還包括對企業的生產設施、質量管理體系和市場準入等方面的審查。政策的不斷變化和監管的加強，對企業的合規性提出了更高的要求。

3、市場競爭壁壘

多發性硬化癥治療藥物市場競爭激烈，尤其是一些國際大型制藥企業已經占據了較大的市場份額，他們的產品往往具有較強的品牌影響力和市場認可度。對于國內企業來說，要想在這個領域獲得一席之地，需要提供具有明顯優勢的產品，這無疑增加了市場準入的難度。

五、產業鏈

1、行業產業鏈分析

多發性硬化癥治療藥物產業鏈上游包括原料藥、中間體、干擾素、測序設備等原料和設備供應商。其中測序設備在抗體藥物靶點篩選和療效驗證階段發揮重大作用。產業鏈中游為多發性硬化癥藥物生產制造商。產業鏈下游為醫院、專科診所、零售藥店、電子商務平臺等。

多發性硬化癥治療藥物行業產業鏈

原料藥

普洛藥業股份有限公司

珠海聯邦制藥股份有限公司

石藥控股集團有限公司

中國醫藥集團有限公司

中間體

普洛藥業股份有限公司

珠海聯邦制藥股份有限公司

石藥控股集團有限公司

山東新華制藥股份有限公司

中國醫藥集團有限公司

干擾素

北京凱因科技股份有限公司

廈門特寶生物工程股份有限公司

科興生物制藥股份有限公司

上海華新生物高技術有限公司

測序設備

美國因美納公司

賽默飛世爾科技公司

安捷倫公司

武漢華大智造科技有限公司

上游

諾華制藥集團

四川科倫藥業股份有限公司

浙江仙琚制藥股份有限公司

羅氏集團

中游

醫院

專科診所

零售藥店

電子商務平臺

下游

2、行業領先企業分析

（1）浙江仙琚制藥股份有限公司

浙江仙琚制藥股份有限公司是國內規模較大、品種齊全的甾體藥物生產廠家之一。公司產品線豐富，涵蓋皮質激素類藥物、性激素類藥物（包括婦科及計生用藥）、麻醉與肌松類藥物和呼吸科類藥物等四大類，擁有近100多個品種。公司具備強大的生產能力，包括原料藥、片劑、膠囊、水針、凍干粉針劑、乳膏劑和顆粒劑等多種劑型。公司生產的醋酸潑尼松片和醋酸曲安奈德注射液是該公司的兩款重要產品，具有抗炎、抗過敏和免疫抑制等作用，在糖皮質激素類藥物中已呈現領先態勢。而糖皮質激素是急性發作期治療多發性硬化癥的常用藥物之一，可以快速減輕炎癥和緩解癥狀。2024年一季度，仙琚制藥營業收入為10.38億元，同比增長8.42%；歸母凈利潤為1.51億元，同比增長13.53%。

（2）四川科倫藥業股份有限公司

四川科倫藥業股份有限公司主要從事化學藥品、生物藥品、中藥及健康產品的研發、生產與銷售。科倫藥業在多個治療領域擁有廣泛的產品線，包括但不限于腸外營養、麻醉鎮靜、中樞神經、抗感染等領域。公司生產的西尼莫德是一種鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調節劑，通過選擇性與S1P受體亞型1（S1P1）和亞型5（S1P5）高親和力結合，阻止淋巴細胞從淋巴結逸出，從而減少外周血淋巴細胞的數量。西尼莫德用于治療成人復發型多發性硬化癥的藥物，包括活動性繼發進展型多發性硬化（SPMS）、復發緩解型多發性硬化（RRMS）和臨床孤立綜合征（CIS）。科倫藥業是國內首家遞交西尼莫德片仿制藥上市申請的企業，其申請已于2023年2月7日獲得國家藥監局藥品審評中心（CDE）的受理，現已獲批上市。2024年一季度，科倫藥業營業收入為62.19億元，同比增長10.32%；歸母凈利潤為10.26億元，同比增長26.00%。

六、行業現狀

多發性硬化癥是一種影響中樞神經系統的慢性炎癥性疾病，其主要特征為免疫介導的脫髓鞘過程，造成神經功能的多方面損害。這種疾病以神經功能缺失的多灶性表現而著稱，給患者的日常生活和工作帶來了重大挑戰。2023年中國多發性硬化癥患者總人數達4.99萬人，同比增長7.08%。得益于國家政策的支持、醫療保障體系的不斷優化，以及醫療科研機構和制藥企業在新藥研發、臨床試驗和市場準入方面的持續努力，公眾對于多發性硬化癥的認識逐漸加深。同時，醫保政策對罕見病藥品的覆蓋范圍擴大，有效緩解了患者的經濟壓力，從而提高了治療藥物的可獲得性和使用率，為患者帶來了更多的希望和更廣泛的治療選擇。

七、發展因素

1、機遇

（1）政策利好的推動

近年來，中國政府出臺了一系列政策，以支持罕見病藥物的研發和治療，多發性硬化癥作為罕見病之一，也受到了政策的重點關注。這些政策包括但不限于加快罕見病藥物審批流程、提高罕見病藥物研發資金支持等。政策的利好為MS治療行業提供了廣闊的發展空間，有助于推動新藥研發、提高治療水平，以及滿足患者日益增長的治療需求。

（2）患者需求的增長

多發性硬化癥作為一種慢性、進行性的神經系統疾病，對患者的生活質量造成了嚴重影響。隨著患者人數的不斷增加，以及患者對治療效果和生活質量要求的提高，MS治療市場需求將持續增長。這為MS治療行業提供了巨大的市場機遇，同時也推動了行業內的技術創新和產業升級。

（3）創新藥物研發加速

隨著醫療技術的不斷進步和科研投入的增加，MS創新藥物的研發速度正在加快。新型DMT（疾病修正治療）藥物、單克隆抗體藥物、生物制劑等不斷涌現，為MS患者提供了更多有效的治療選擇。創新藥物的研發不僅提高了治療效果，也降低了治療成本，為患者帶來了更多的福音。因此，創新藥物研發加速將成為MS治療行業的重要發展機遇。

2、挑戰

（1）診斷準確性及普及度不足

多發性硬化癥（MS）作為一種罕見且復雜的神經系統疾病，其診斷準確性普遍較低。基層醫生及公眾對MS的知曉率不高，導致診斷難度大，診斷延誤情況時有發生。這不僅影響患者的及時治療，也增加了醫療資源的浪費。因此，提高MS的診斷準確性，加強基層醫生培訓和公眾教育，是行業發展的首要挑戰。

（2）治療藥物可及性受限

目前，中國市場上針對MS的治療藥物種類有限，且價格較高，很多患者無法承擔。同時，一些新型、高效的治療藥物尚未在國內上市，患者的治療選擇受到限制。此外，藥物研發周期長、投入大，也是制約MS治療藥物可及性的重要因素。因此，加快新藥研發速度，提高藥物可及性，是MS治療行業發展的另一大挑戰。

（3）綜合管理體系不完善

MS作為一種慢性疾病，需要長期的綜合管理和治療。然而，目前中國MS的綜合管理體系尚不完善，包括康復、護理、心理支持等方面的服務不足。這導致患者在治療過程中面臨諸多困難，如康復效果不佳、生活質量下降等。因此，加強MS的綜合管理體系建設，提高服務質量，是MS治療行業發展的又一重要挑戰。

八、競爭格局

在中國多發性硬化癥治療藥物行業中，企業競爭呈現出明顯的梯隊化發展格局。目前，海外廠商藥品大量進口，在國內市場中占據主導地位，瓜分了多數的市場份額。中國多發性硬化癥治療藥物行業呈現以下梯隊情況：第一梯隊主要包括賽諾菲（Sanofi）、諾華（Novartis）、渤健（Biogen）和百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）等國際制藥巨頭。這些公司以其創新藥物、強大的研發能力和廣泛的市場影響力，確立了在多發性硬化癥治療領域的領導地位。第二梯隊包括廣東東陽光、四川科倫和四川宏博藥業等本土企業，正通過藥品仿制和成本效益策略來拓寬市場。這些企業在國內市場擁有一定的競爭力，正逐步擴大其市場份額，致力于提升產品質量和服務，以滿足國內患者的需求。第三梯隊由海納制藥、萊美藥業、濟川藥業等企業組成。整體來看，中國多發性硬化癥治療藥物行業的競爭格局呈現出國際化與本土化并存的特點。海外廠商憑借其創新藥物占據市場主導，而本土品牌則通過仿制藥戰略積極拓展市場，力圖提升自身的市場地位。

九、發展趨勢

1、創新藥物研發加速與治療效果提升

未來，中國多發性硬化癥治療行業將更加注重創新藥物的研發。隨著科研投入的增加和技術的進步，預計將涌現出更多針對多發性硬化癥的新型藥物，如小分子免疫抑制劑、BTK抑制劑等。這些藥物不僅將提高治療效果，還有望降低治療成本，為患者帶來福音。同時，隨著精準醫療和個體化治療理念的推廣，未來MS治療將更加精準和個性化。

2、綜合管理體系完善與患者生活質量提高

中國多發性硬化癥治療行業將進一步完善綜合管理體系，包括康復、護理、心理支持等方面的服務。通過建立完善的多學科協作團隊，為患者提供全方位的治療和護理服務，從而提高患者的生活質量。此外，隨著數字化和智能化技術的應用，未來MS治療將更加便捷和高效，為患者提供更好的就醫體驗。

3、市場規模擴大與藥物可及性提高

展望未來幾年，隨著中國多發性硬化癥（MS）患者數量的不斷增加和患者群體對治療需求的日益提升，預計中國多發性硬化癥治療市場將迎來顯著的增長和擴張。與此同時，政府將積極響應這一趨勢，進一步加大對MS藥物的醫保覆蓋力度，以降低患者的經濟負擔，提高藥物的可及性。這一政策的實施將極大地促進MS患者獲得更加廣泛、有效的治療，從而顯著提高他們的生活質量，為整個行業的發展注入新的活力。