摘要：近年來，基因工程藥物行業得益于基因編輯技術（如CRISPR/Cas9）與遞送系統技術（如病毒載體、非病毒載體）的迅猛進步，使得其在遺傳及非遺傳疾病領域內的治療潛力日益顯現。截至2023年底，我國已有6款基因治療藥物成功獲得市場準入，這標志著國內基因治療市場正邁入一個嶄新的快速發展時期。據統計，至2023年，我國基因治療市場規模已突破至20億元。

一、定義及分類

基因工程藥物指采用基因工程技術研制的，能預防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統方法制取的特殊藥物。按作用原理的不同，基因工程藥物可大致分為重組蛋白質類藥物和核酸類藥物兩大類。其中，重組蛋白質藥物又可細分為細胞因子藥物（如干擾素、集落因子、白細胞介素、凝血因子等）、蛋白質類激素藥物（如生長激素、胰島素、促卵泡素、甲狀腺刺激素等）、溶血栓藥物（如組織型纖溶酶激活劑、鏈激酶、葡激酶等）等類別；核酸類藥物則是指在核酸水平（DNA和RNA）上發揮作用，通過糾正突變基因并使之重新獲得適當功能來治療或預防疾病的藥物，可細分為DNA藥物、反義RNA藥物、RNAi藥物、核酶等類別。

二、行業政策

1、主管部門和監管體制

基因工程藥物行業主管部門為國家藥品監督管理局，國家藥品監督管理局對我國藥品的研究、生產、流通和使用全過程進行行政監督和技術監督，各省、自治區、直轄市人民政府藥品監督管理部門負責本行政區域內的藥品監督管理工作。國家實行藥品生產許可證制度、藥品生產質量管理規范（GMP）制度、藥品經營質量管理規范（GSP）制度、新藥證書和藥品批準文號制度、國家藥品標準制度、藥品定價制度等對行業進行監督管理。

2、行業相關政策

近年來，我國政府高度重視生物醫藥產業的發展，將基因工程藥物列為國家醫藥產業發展的重點領域之一，為此，中央及地方有關部門先后制定了一系列政策規劃，明確了基因工程藥物產業的發展目標和重點任務，為行業發展提供了明確的指導方向。同時，《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》《關于深圳建設中國特色社會主義先行示范區放寬市場準入若干特別措施的意見》等政策也提出要加強國內醫藥市場監管力度，持續助力我國基因工程藥物行業有序、規范、健康發展。

三、行業壁壘

1、市場準入壁壘

我國基因工程藥物生產、經營企業必須取得國家藥監局/國家食藥總局頒發的《藥品生產許可證》《藥品經營許可證》才能開展生產經營活動，同時藥物生產必須嚴格執行《藥品管理法》以及GMP、GSP等法規要求。這一系列制度保障了我國基因工程藥物行業的有序發展，同時也在基因基因工程藥物行業形成了嚴格的市場準入機制。此外，國家在藥品招標、藥品集中采購等方面也出臺了一系列的管理辦法與措施，一定程度上提高了基因工程藥物行業的法規準入壁壘。

2、資金壁壘

基因工程藥物行業是高投入行業，其新產品開發具有資金投入高、項目研發以及審批周期長、風險大等特點；藥物生產使用的廠房設施需要專門設計，且須符合國家有關規定，在驗收合格后方能投入使用。另外，基因工程藥物生產所需專用設備多，部分重要儀器設備昂貴；產品銷售渠道復雜，環節多，資金周轉偏慢，且市場開發和產品推廣投入較大。因此，該行業的新進入者通常需要很長的啟動時間，所面臨的資金壓力較大。

3、技術壁壘

首先，自主研發能力是基因工程藥物行業最重要的核心競爭力之一，對基因工程藥物生產企業的發展起著決定性的影響；其次，基因工程藥物行業具有跨專業應用、多技術融合、技術更新快等特點。因此，基因工程藥物行業對相關企業的技術開發能力要求非常高，企業不僅需要擁有專業的技術人才團隊和嚴格優質的生產環境，還需擁有較強的技術經驗積累，行業擁有較高技術壁壘。

四、產業鏈

1、行業產業鏈分析

基因工程藥物產業鏈上游包括細胞培養基、基因測序儀器、特殊試劑、化工耗材等生產原材料和設備供應商。這些產品以及基因工程技術是基因研究和藥物開發的基礎，直接影響到產業鏈中下游的研發和生產，具有較高的技術壁壘。

產業鏈中游是基因工程藥物的研發和生產環節。這個環節涉及到基因測序、基因編輯、細胞培養、藥物篩選和臨床試驗等多個步驟，是基因藥物行業的核心部分，企業需要具備強大的研發實力、豐富的臨床試驗經驗和嚴格的生產質量管理體系。

產業鏈下游則主要是基因藥物的銷售和渠道，包括醫院、藥店、第三方檢測機構等。這些機構是基因藥物最終到達患者的重要環節，其銷售和服務能力直接影響到基因藥物的市場推廣和應用。同時，政府監管機構、學術研究機構、醫療保險公司等也在整個產業鏈中發揮著重要作用，它們對基因藥物的審批、定價、報銷等政策制定和實施，對行業的發展具有重要影響。

基因工程藥物行業產業鏈

基因測序儀器

深圳華大智造科技股份有限公司

北京貝瑞和康生物技術有限公司

成都齊碳科技有限公司

廣州市金圻睿生物科技有限責任公司

成都今是科技有限公司

上海金域醫學檢驗所有限公司

細胞培養基

上海臻格生物技術有限公司

蘇州百因諾生物科技有限公司

上海奧浦邁生物科技股份有限公司

廣州漢騰生物科技有限公司

唐頤控股（深圳）有限公司

中山康天晟合生物技術有限公司

特殊試劑

上游

成都康弘藥業集團股份有限公司

北京雙鷺藥業股份有限公司

安徽安科生物工程(集團)股份有限公司

武漢海特生物制藥股份有限公司

中游

醫院

藥店

第三方檢測機構

下游

2、行業領先企業分析

（1）安徽安科生物工程(集團)股份有限公司

安徽安科生物工程(集團)股份有限公司成立于1994年，2009年10月在深圳證券交易所創業板掛牌上市，股票簡稱“安科生物”。安科生物是以生物醫藥的研發、生產和銷售為主營業務的高新技術企業，公司母公司長期致力于基因工程藥物、生物檢測試劑等生物技術產品的研究開發、生產、銷售，子公司則分別在中成藥、化學合成藥物、法醫DNA檢測、多肽原料藥等細分行業從事相關技術產品的研究開發、生產、銷售。目前，安科生物已在相關細分領域各自具有較強的綜合競爭優勢。2023年前三季度，安科生物營業總收入為20.21億元，同比增長18.44%。

（2）北京三元基因藥業股份有限公司

北京三元基因藥業股份有限公司成立于1992年，2021年11月在北京證券交易所掛牌上市，股票簡稱“三元基因”。三元基因是一家現代醫藥生物技術企業，主要從事研制、開發、生產和銷售醫藥生物技術產品，主營產品包括基因工程藥物、基因工程疫苗和診斷試劑，并從事與之相關的技術貿易與技術咨詢服務業務。2023年前三季度，三元基因營業總收入為1.52億元，同比增長48.91%。

五、行業現狀

近年來，基因工程藥物行業得益于基因編輯技術（如CRISPR/Cas9）與遞送系統技術（如病毒載體、非病毒載體）的迅猛進步，使得其在遺傳及非遺傳疾病領域內的治療潛力日益顯現。截至2023年底，我國已有6款基因治療藥物成功獲得市場準入，這標志著國內基因治療市場正邁入一個嶄新的快速發展時期。據統計，至2023年，我國基因治療市場規模已突破至20億元。

六、發展因素

1、有利因素

（1）宏觀經濟環境利好，市場需求巨大

國民經濟的健康持續增長，是我國基因工程藥物產業發展的經濟基礎。多年來，我國國內生產總值持續保持穩定增長，2023年我國國內生產總值已達到1260582億元，按不變價格計算，比上年增長5.2%，持續利好國內基因工程藥物行業發展。另外，由于龐大的人口基礎，我國已是世界上最大的潛在醫藥市場，巨大的潛在市場需求直接推動我國基因工程藥物行業的快速發展。疊加國家醫療保障水平的不斷提高，以及人口老齡化日趨嚴重，我國基因工程藥物消費需求將持續提升。

（2）基因工程技術加速發展

近幾年來，我國基因工程技術等生命科學和生物技術得到迅猛發展。隨著國內生物醫藥技術水平不斷提高，我國基因工程藥物等生物醫藥產品的自主研發能力，以及產業化規模能力必將大幅提高。同時，針對肝炎、癌癥、心臟病、高血壓、糖尿病和神經系統等重大疾病，國內基因工程藥物企業不斷加大研究開發力度，加緊研制對相關疾病有治療或防治作用的新藥，目前已開發了數十種具有自主產權的基因工程藥物，這些成果的取得將會推動我國基因工程藥物行業的快速發展。

（3）國家政策環境利好

近年來，我國出臺了一系列與基因工程藥物行業發展相關的法律法規和政策，指出加快醫學科技發展對于滿足人民群眾日益增長的健康需求，重點提出要加快把生物產業培育成為高技術領域的支柱產業和國家的戰略性新興產業。這意味著，基因工程藥物行業已成為國家推動醫藥行業發展、提高國民醫療水平的重要新興產業，國家政策環境持續利好行業發展，將不斷推動國內基因工程藥物市場規模擴大。

2、不利因素

（1）本土基因工程藥物企業規模較小

雖然我國基因工程藥物行業已經過了多年發展，且取得了一定成果，但目前與歐美等發達國家相比，國內基因工程藥物行業整體規模仍與之有不小差距，且國內本土基因工程藥物企業在國際市場影響力相對匱乏，具有國際競爭力的大型國產基因工程藥物企業尚未形成，導致基因工程藥物市場仍呈現企業多而小的局面。整體來看，我國基因工程藥物行業競爭激烈，市場集中度有待提升。

（2）科研創新能力相對較弱

基因工程藥物研發具有周期長、技術難度高、資金投入大等特點。國際上大型基因工程藥物企業研發的投入仍普遍高于國內基因工程藥物企業。科研費用投入不足，極大程度上制約了我國基因工程藥物企業自主創新產品的研發和自主創新能力的提高，使得目前國內企業與大型跨國基因工程藥物生產企業相比，其基礎研究仍較為落后，限制了我國基因工程藥物產業發展。

（3）市場融資渠道不暢

一方面，我國基因工程藥物企業規模普遍不大，且市場“中小企業融資難的問題”尤為突出；另一方面，由于基因工程藥物產品的研發投入高、時間長和回報不確定性，導致大部分投資者都望而卻步。在此背景下，造成大批優秀基因工程藥物企業產業化項目無法順利推進，十分不利于基因工程藥物產業發展。

七、競爭格局

目前，全球前十大制藥公司輝瑞、羅氏、強生、默沙東、賽諾菲、諾華、AbbVie、安進、葛蘭素史克和百時美施貴寶，都在積極布局基因治療領域，使得全球基因工程藥物行業競爭格局正在加快演變。整體而言，美國制藥企業憑借其技術實力在基因工程藥物領域占據領先地位，歐洲地區企業緊隨其后。相較而言，我國本土基因工程藥物企業仍處于發展起步階段，與國外巨頭企業存在較大差距，使得目前國內基因工程藥物行業雖市場空間巨大，但產業份額仍主要被國外企業占據，國產替代有待進一步推進。

八、發展趨勢

一方面，隨著生物技術的不斷進步和臨床應用的深入，基因工程藥物的市場需求將持續增長。特別是在糖尿病、心血管疾病、病毒感染性疾病、類風濕性關節炎、創面修復和抗腫瘤等領域，基因工程藥物具有廣泛的應用前景。預計未來幾年，基因工程藥物市場的規模將持續擴大。另一方面，基因工程技術的不斷創新將為藥物研發提供更多可能性。例如，通過基因編輯技術（如CRISPR-Cas9）可以更精確地改造基因，從而開發出更高效、更安全的基因工程藥物；新的藥物遞送系統和給藥方式也將為基因工程藥物的臨床應用提供更多選擇。此外，隨著精準醫療理念的普及，通過對患者基因信息的分析，開發出針對特定人群的定制化藥物，提高治療效果并降低副作用的個性化治療或將逐漸成為基因工程藥物研發的重要方向，也將成為推動行業發展的另一重要驅動力。