一、造血干細胞的重要特征

    造血干細胞（Stemcell，SC）的干，譯自英文“stem”，意為“樹”、“干”和“起源”。類似于一棵樹干可以長出樹杈、樹葉，并開花和結果等。通俗地講，造血干細胞是指尚未發育成熟的細胞，是所有造血細胞和免疫細胞的起源，它不僅可以分化為紅細胞、白細胞和血小板，還可跨系統分化為各種組織器官的細胞，具有自我更新、多向分化和歸巢（即定向遷移至造血組織器官）潛能。因此是多功能干細胞，醫學上稱其為“萬用細胞”，也是人體的始祖細胞。干細胞是具有自我復制和多向分化潛能的原始細胞，是機體的起源細胞，是形成人體各種組織器官的祖宗細胞。

造血干細胞有兩個重要特征

資料來源：智研咨詢整理

    二、造血干細胞入庫、移植及庫容使用率分析

    1、造血干細胞入庫數

    造血干細胞（Hematopoieticstemcells,HSCs）是血液系統中的成體干細胞，是一個異質性的群體，具有長期自我更新的能力和分化成各類成熟血細胞的潛能。它是研究歷史最長且最為深入的一類成體干細胞，對研究各類干細胞，包括腫瘤干細胞，具有重要指導意義。目前已被廣泛應用于造血干細胞移植，并且在基因治療領域具有廣闊的應用前景。

    2014年以來，中國造血干細胞入庫數逐年穩定增長，2018年中國造血干細胞入庫數265萬人份，比上年增加23萬人份，同比增長9.50%；2019年中國造血干細胞入庫數280萬人份，比上年增加15萬人份，同比增長5.66%。

2014-2019年中國造血干細胞入庫數及增長

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2019年中國造血干細胞入庫數280萬人份，其中全國前十的省市分別是山東、江蘇、河北、上海、北京、湖南、遼寧、河南、陜西、四川，造血干細胞入庫數分別為196514人份、182291人份、149072人份、147315人份、146861人份、143557人份136391人份、134517人份、123062人份、111095人份，占全國比重分別為7.00%、6.49%、5.31%、5.24%、5.23%、5.11%、4.86%、4.79%、4.38%、3.96%。

2014-2019年中國各省市造血干細胞入庫數（一）

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

2014-2019年中國各省市造血干細胞入庫數（二）

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

2014-2019年中國各省市造血干細胞入庫數（三）

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    相關報告：智研咨詢發布的《2020-2026年中國造血干細胞行業市場全景評估及發展趨勢預測研究報告》

    2014-2019年期間，中國男性造血干細胞入庫數性別占比均超過50%，女性造血干細胞入庫數性別占比在45%左右，2018年中國男性造血干細胞入庫數性別占比54.96%，女性造血干細胞入庫數性別占比45.04%；2019年中國男性造血干細胞入庫數性別占比54.88%，女性造血干細胞入庫數性別占比45.12%。

2014-2019年中國造血干細胞入庫數性別占比

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2019年中國造血干細胞入庫數280萬人份，其中漢族占94.53%，少數民族占5.47%。

2019年造血干細胞入庫數民族占比

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2019年中國造血干細胞入庫數280萬人份，其中18-35歲、36-45歲、46-55歲造血干細胞入庫數年齡段占比分別為52.78%、31.08%、16.14%。

2019年造血干細胞入庫數年齡段占比

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2、造血干細胞移植數

    近年來，中國造血干細胞移植數呈增長趨勢，2018年中國造血干細胞移植數7914例，比上年增加912例，同比增長13.02%；2019年中國造血干細胞移植數9326例，比上年增加1412例，同比增長17.84%。

2014-2019年中國造血干細胞移植數及增長

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2019年中國造血干細胞捐獻數9326例，其中：全國前十的省市是河南、廣東、山東、江蘇、湖南、浙江、上海、河北、湖北、北京，造血干細胞捐獻數分別為825例、820例、810例、798例、647例、540例、481例、440例、412例、382例，占比分別為8.85%、8.79%、8.69%、8.56%、6.94%、5.79%、5.16%、4.72%、4.42%、4.10%。

2014-2019年中國各省市造血干細胞捐獻數（一）

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

2014-2019年中國各省市造血干細胞捐獻數（二）

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2014年中國造血干細胞初配相合率為91.67%；2015年中國造血干細胞初配相合率為86%；2016年中國造血干細胞初配相合率為84%；2017年中國造血干細胞初配相合率為85%；2018年中國造血干細胞初配相合率為88.70%；2019年中國造血干細胞初配相合率為94.57%。

2014-2019年中國造血干細胞初配相合率

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    3、造血干細胞庫容使用率

    2014-2019年中國造血干細胞庫容使用率幾乎呈直線增長，2014年中國造血干細胞庫容使用率0.233%；2015年中國造血干細胞庫容使用率0.247%；2016年中國造血干細胞庫容使用率0.265%；2017年中國造血干細胞庫容使用率0.289%；2018年中國造血干細胞庫容使用率0.299%；2019年中國造血干細胞庫容使用率0.332%。

2014-2019年中國造血干細胞庫容使用率

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    2019年中國造血干細胞庫容使用率前十的省市為西藏、廣東、安徽、浙江、河南、廣西、四川、湖南、山東、江西，造血干細胞庫容使用率分別為0.204%、0.142%、0.122%、0.104%、0.085%、0.08%、0.07%、0.068%、0.063%、0.062%。

2019年中國各省市造血干細胞庫容使用率排行

資料來源：中華骨髓庫、智研咨詢整理

    三、造血干細胞體外擴增策略

    造血干細胞(hematopoieticstemcell，HSC)是血液系統中的成體干細胞，具有長期自我更新能力和分化成各類成熟血細胞的潛能。因此，已被廣泛應用于臨床HSC移植，并且是基因治療最有前景的靶細胞。

    異基因骨髓和動員的外周血是目前臨床Hsc移植的主要干細胞來源，然而約30-40的患者缺乏人類白細胞主要抗原相匹配的供者，因此，錯失了移植時機。HLA單倍體相合移植可使90以上的患者獲得Hsc移植機會，但是存在移植后移植物抗宿主病發生率高、造血重建延遲、移植后嚴重感染的發生率高等不足。近年來，臍帶血為缺乏HLA匹配的外周血或骨髓移植的患者提供了HSCc替代來源川。然而，由于UCB移植物中HSC的數量有限，導致了中性粒細胞植入延遲，增加了早期感染風險和移植相關死亡率口。因此，如何在體外有效擴增HSC的數量是HSC臨床應用亟待解決的問題。

HSC體外擴增策略

資料來源：智研咨詢整理